Os estudos clínicos que embasaram a aprovação do Duvyzat demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da DMD. O principal benefício observado foi a desaceleração da perda de capacidade motora medida pelo tempo para subir quatro degraus com preservação da função muscular. Pacientes que usaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide.
O novo medicamento é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides. É líquido e deve ser tomado por via oral, duas vezes ao dia. A recomendação médica é específica para cada caso e leva em conta o peso corporal do paciente.
Termo de compromisso
Por ser um produto novo, ainda existem incertezas acerca do uso do Duvyzat no tratamento da DMD, especialmente a respeito da eficácia clínica de longo prazo. Em razão disso, para esta aprovação foi firmado um Termo de Compromisso entre a Anvisa e a Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda.
O Termo de Compromisso permite que o produto chegue ao mercado para acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam gerando evidências sobre seus benefícios e riscos de longo prazo. O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas. O medicamento Duvyzat já foi aprovado como tratamento para a doença em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.
Priorizada pela Anvisa, a análise levou em consideração a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras. O tempo de análise na Anvisa foi de 273 dias, além de 55 dias em exigência técnica, período em que a empresa precisa esclarecer questionamentos levantados pela Agência em relação à qualidade, segurança e eficácia dos produtos.
Com a aprovação, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do produto para o Brasil. O prazo para inclusão do medicamento no mercado depende da empresa detentora do registro. De todo modo, a RDC 205/2017 define que o medicamento deve ser comercializado em até 365 dias, contados da data de publicação do registro.
Doença grave
A DMD é uma doença genética rara e grave, que afeta principalmente meninos e se manifesta na primeira infância. Estima-se que, a cada ano, 700 pessoas são diagnosticadas com a doença no Brasil. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade (dificuldade para correr, pular ou levantar do chão). A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade.
O problema ocorre porque o corpo não consegue produzir uma proteína essencial chamada distrofina, que atua como um “amortecedor” ou “escudo” dentro das células musculares. Sem essa proteína, as fibras musculares se tornam frágeis e se rompem facilmente a cada movimento. Com o avanço da doença, os músculos respiratórios e cardíacos também são afetados, reduzindo significativamente a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.
Com o tempo, o músculo danificado perde a capacidade de se regenerar. Ele é progressivamente substituído por tecido gorduroso e fibroso (cicatricial), o que leva à perda gradual da força muscular.
A doença tem um altíssimo impacto social e econômico. A dependência total para atividades diárias, a necessidade de equipamentos especializados (cadeiras de rodas, ventiladores mecânicos) e o acompanhamento multiprofissional contínuo representam um fardo pesado para as famílias e para os sistemas de saúde.
Fonte: ANVISA
